22 miljoen euro voor ontwikkeling van nieuwe therapieën tegen blindheid

Onderzoekers van een Nederlands consortium gaan verschillende nieuwe behandelingen tegen blindheid ontwikkelen. Ze gaan gentherapie verfijnen met gene editing, nieuw netvlies vervaardigen met een bio-printer en het mechanisme achter het zelfreparerend netvlies bij de zebravis ontrafelen. 

Het ministerie van OCW investeert 22 miljoen euro uit het NWO Zwaartekracht-programma in dit zogeheten Lifelong Vision-project. Aan het samenwerkingsverband doen acht onderzoeksinstellingen mee. Het project staat onder leiding van prof. dr. Caroline Klaver van het Radboudumc in Nijmegen. Andere hoofdonderzoekers zijn prof. dr. Rob Collin en dr. Ronald Roepman van het Radboudumc en prof. dr. Camiel Boon, prof dr. Arthur Bergen en prof. dr. Clarisa Sanchez Gutiérrez (tevens UvA) van het Amsterdam UMC.

Gentherapie verfijnen

Een belangrijk onderdeel van het project is de verdere ontwikkeling van gentherapie. Als een fout in een gen tot blindheid leidt, dan kunnen artsen nu al een heel nieuw gen introduceren. Ze spuiten dat onder het netvlies in het oog, in de hoop dat het de juiste cellen bereikt en daar zorgt dat die cellen weer gezonde eiwitten gaan maken. ‘Deze methode werkt helaas nog niet zo goed’, zegt Caroline, hoogleraar Epidemiologie en genetica van oogziekten. ‘Veel genen zijn hiervoor niet geschikt, omdat ze te groot zijn. We willen de reparatie daarom veel preciezer gaan uitvoeren: met gene editing. Hierbij herschrijven we alleen het foutje in het gen en vervangen we niet langer het hele gen.’

Onderzoek bij zebravissen

Daarnaast kijken de onderzoekers hoe ze cellen in het oog kunnen beschermen. Er is al uitgebreid in kaart gebracht waarom een cel in het oog met een genetisch defect afsterft. Dat biedt aanknopingspunten om cellen in leven te houden, bijvoorbeeld met een speciale cocktail van eiwitten die de cellen daarbij helpen. Ook het mechanisme bij zebravissen is heel interessant: het netvlies van een zebravis heeft een zelfherstellend vermogen. De onderzoekers gaan dit mechanisme bij zebravissen ontrafelen en gaan uitzoeken of dit ook geïntroduceerd kan worden bij mensen. 

Celtherapie

Verder gaan de onderzoekers celtherapie ontwikkelen. Caroline: ‘Het netvlies is een complex weefsel van wel tien verschillende lagen, waarin de zenuwcellen allemaal interactie hebben met elkaar. Eerder probeerden we beschadigd netvlies te herstellen door injectie van stamcellen, maar dat werkt niet goed. We gaan nu kijken of we een netvlies kunnen maken met een bio-printer, die de verschillende cellagen op elkaar zet. En we zoeken uit hoe dat geprinte netvlies aansluiting kan vinden in het vaatvlies. Dit is hartstikke nieuw en mooi onderzoek.’

Nieuwe ziektemodellen en AI

‘In het lab van het Amsterdam UMC gaan we onder andere gene editing, ook wel bekend als CRISPR/Cas, ontwikkelen’, zegt Camiel, hoogleraar Oogheelkunde en klinische ophthalmogenetica. ‘In de onderzoeksgroep van Arthur ontwikkelen we nieuwe ziektemodellen om al deze nieuwe behandelingen optimaal te kunnen testen. En met de groep van Clarisa wordt met AI onderzocht wie het meest voor deze innovatieve behandelingen in aanmerking komt. Zo krijgt de juiste patiënt op het juiste moment de juiste behandeling.’

Bronnen: NWO, Amsterdam UMC en Radboudumc